短短几年时间，中国创新药行业的生长超乎了所有人的想象。

这并不新鲜。从任何行业的生长履向来看，我们对于一个确定有解的问题，研究起来已经颇为轻车熟路。这也是医药行业在已往几年突飞猛进的缘故原由。

然则，我们要想从创新药大国向创新药强国迈进，仅仅具备“解决问题”的能力是不够的。中国创新药需要攀越的下一座高山，是提出问题的能力。

这涉及药企研发层面的计谋决议。所谓研发现实上涉及两个完全差其余步骤：Research&Development。

研究是设计出一款更优异的分子，而开发则是若何通过药物机制研究，制订差异化开发计谋，率先拓展更多有价值的顺应症，以此改写甚至界说某一疾病治疗秩序，成为临床未知足需求的解。

一家药企要想驻足全球，不仅需要在R层面做得更好，更需要在D层面更强。大药厂险些都是D的能手，好比O药和K药上市时间差不多，但由于临床开发的设计和蹊径选择，K药已经遥遥*。

这就是提出问题的价值。对于药企而言，找到一个现在没有解的问题，而这个谜底又很有价值，也将成为自身更为深挚的壁垒。这正是海内药企需要提高的地方。

固然，一切并非遥不能及。现在，兼具“R、D”能力的药企，在海内也最先泛起。某种水平上，亚盛医药与上市两周年的奥雷巴替尼（耐立克）生长之路，就给了我们一个很好的考察窗口。

/ 01 / 解决问题的价值

在商业天下，一个相符民众认知的通例创业路径，是瞄准切实存在的问题，用手艺带来更好的产物从而解决问题，就能撬动伟大的商业价值。

这也是创新药领域的真理：当一款药物，能够实着实在解决临床需求，就能实现超乎想象的回报。上市刚刚两周年的奥雷巴替尼，其生长轨迹正在论证着这一点。

2021 年 11 月，奥雷巴替尼获批上市，成为海内*针对T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）成年患者的药物。

解决了该类患者无药可用的问题，上市仅两年的奥雷巴替尼，已走过销售爬坡阶段，迅速放量。‍

一季度由于医保调整增进放缓，但上半年奥雷巴替尼依然取得了可观的增进业绩，销售额为1.08亿元，同比增幅为37%。

分拆来看，奥雷巴替尼二季度销售额同比增进153%，盒数同比增进560%。由此，我们不忧伤出一个结论：

在医保放量效应显著的情形下，奥雷巴替尼在T315I突变CML患者领域的增进潜力才刚刚释放。

而日前新顺应症的获批，又为奥雷巴替尼带来了第二增进曲线。

奥雷巴替尼的第二个顺应症，是用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期成年患者，跳出了此前仅适用于T315I突变患者的局限性。

在耐药CML领域，T315I突变占比有限。此次新顺应症的上市，能够使得奥雷巴替尼针对的患者群体规模扩大3-4倍。

患者群体规模的扩充，无疑进一步保证了奥雷巴替尼后续增进的动力。很显然，在解决问题的基础上，奥雷巴替尼缔造了明确的价值。

/ 02 / 界说问题的潜能

正如上文所说，“解决问题”往往只是崛起的*步，“界说问题”是药企们需要攀越的下一座高山。

以T315I突变患者群体为起点的BCR-ABL TKI，界说问题的焦点本质是，若何确立自己在肿瘤治疗领域的站位。该领域的FIC药物Ponatinib，当前在外洋上市的顺应症为3个，划分为：

至少对2种既往TKI具有耐药性或不耐受性的CP-CML患者；

T315I阳性CML和 Ph ALL患者；

无其他TKI指征的AP、BP-CML或Ph ALL 。

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可以看到，虽然Ponatinib跳出了T315I突变患者群体的限制，然则在其它顺应症的使用均处于极为靠后的位置，这严重限制了其商业价值。

而奥雷巴替尼希望改变这一现状。

在CML领域，奥雷巴替尼也许率能够更进一步。凭证临床探索来看，奥雷巴替尼不仅会成为一代、二代TKI耐药患者的解决方案，同时对第三代BCR-ABL TKI Ponatinib以及变构抑制剂Asciminib耐药的群体依然有用。得益于疗效优势，相比于Ponatinib、Asciminib，奥雷巴替尼具有笼罩更普遍人群的潜力。

在实现治疗领域“拓圈”方面，奥雷巴替尼也有更大的野心。

在费城染色体阳性（Ph ）急性淋巴细胞白血病（ALL）领域，奥雷巴替尼正在打击一线疗法。

今年7月，奥雷巴替尼团结化疗对比伊马替尼团结化疗，治疗新诊断的费城染色体阳性（Ph ）ALL患者的注册Ⅲ期研究，正式获得CDE允许。

奥雷巴替尼还在探索团结“Bcl-2抑制剂 化疗”治疗Ph ALL的可能性。

可以明晰，ALL是白血病发病率最高的亚型，占比约50%，而Ph ALL占ALL患者群体比重的30%左右，两个顺应症的患者群体规模重大，市场潜力空间较大。

现在，全球Ph ALL患者均需要更为有用的新疗法。例如，Ph ALL患者存在复发率高、无病生计期短、预后差等痛点，海内甚至没有正式批准治疗一线Ph ALL的TKI药物，这为奥雷巴替尼留出了空间。

作为一项高投入、长周期、风险大的事业，创新药企的许多问题，都可以归结为“能缔造多大价值”的问题。

亚盛医药的选择，无疑是希望通过对奥雷巴替尼的“不停重新界说”，以缔造出更大的潜能。虽然奥雷巴替尼未来的潜能还需要时间的验证，但仅仅将其界说为“第三代BCR-ABL TKI”，或许是远远不够的。

/ 03 / 静待时间的沉淀

固然，研发是不能支解的。一切价值缔造的基础，都是确立在既有R又有D的层面上。

奥雷巴替尼也是云云。其所具备的不停界说问题的野心，某种水平上是由其全球BIC的潜力所支持的。相较于全球同类药物，奥雷巴替尼具有显著的优势。

在疗效方面，奥雷巴替尼治疗CML-CP和CML-AP疗效显著，通过CrossTrial对比可发现，McyR和MAHR较Ponatinib和Asciminib 更高。虽然并非头对头数据，但奥雷巴替尼多项临床延续六年入选ASH口头讲述，“六连冠”的战绩也侧面说明晰其潜力。

而在平安性方面，奥雷巴替尼也更具优势。奥雷巴替尼的AE主要是血液学毒性，易于处置，而Ponatinib存在血管闭塞、心力衰竭和肝毒性等事宜，曾一度撤市，后添加黑框忠言重新上市销售。

“R”层面带来的疗效和平安性优势，让奥雷巴替尼能够在“D”层面走得更远，拓展更多有价值的顺应症，以成为临床未知足需求的解。

凭证奥雷巴替尼将在2023 ASH年会上展示3联疗法最新数据，Ph ALL的2期临床中入组的31例患者，在*个周期竣事时均到达完全缓解，且没有泛起TLS或治疗相关殒命。

而针对Ponatinib、Asciminib耐药的患者群体，奥雷巴替尼也拥有明确的治疗效果。

在一项针对既往接受过深度治疗/难治性CML和Ph ALL患者的临床研究中，奥雷巴替尼针对Ponatinib治疗失败的患者，CCyR率和MMR率划分为53%和38%；针对Asciminib治疗失败的患者，CCyR率和MMR率划分为43%和38%。

与此同时，奥雷巴替尼还具有更大的经济效益。在给药方面，奥雷巴替尼为每两天给药一次，而Ponatinib用法用量为逐日一次，Asciminib甚至是逐日须用药两次。

给药次数差距带来的患者用药成本差距伟大。例如，针对T315I突变CML患者，奥雷巴替尼剂量为“40mg、每两天一次”，Asciminib则需要“200 mg、天天两次”。后者的潜在用药成本会远远高于奥雷巴替尼。

很显然，在“R、D”综合加持下，奥雷巴替尼具备走向全球的实力，未来的天花板值得期待。

业界展望，诺华的Asciminib的销售峰值将会跨越10亿美金，在疗效、平安性和成本都更具优势的奥雷巴替尼，无疑给市场留下了更大的遐想空间。

固然，这一历程可能需要很长时间，尤其是血液瘤顺应症由于患者生计期的大幅延伸，探索周期也会被显著拉长。对于仅仅上市两周年的奥雷巴替尼来说，其希望已经足够惊艳，市场对其未来也理应抱有更大耐心与信心。

未来，奥雷巴替尼的崛起路径，也将激励更多海内药企在R&D层面做得更好，变得更周全、更综合。